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Alnylam公司在研RNAi疗法lumasiran的3期试验ILLUMINATE-A达到主要和次要终点

02-01 11:43 来源来源:  点击:标签:医药产品 医疗器械 医药产品

摘 要:  今天,Alnylam公司宣布,其在研RNAi疗法lumasiran,在治疗1型原发性高草酸尿症患者的3期试验ILLUMINATE-A中,达到主要和所有

  今天,Alnylam(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,其在研RNAi疗法lumasiran,在治疗1型原发性高草酸尿症患者的3期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)ILLUMINATE-A中,达到主要和所有次要研究终点。

与安慰剂相比,接受lumasiran治疗的患者尿液中草酸盐的平均水平较基线时显著降低。

Alnylam计划在2020年初向美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)和欧盟EMA递交lumasiran的监管申请,它有望成为该公司的第三款获批RNAi疗法。

  关于Lumasiran
 
  Lumasiran是一种皮下注射的RNAi疗法,它靶向编码肝脏中乙醇酸氧化酶(glycolate oxidase, GO)的HAO1基因的mRNA。通过降低GO的表达来降低肝脏草酸盐的产生。

这款RNAi疗法使用了Alnylam公司的增强稳定化学(Enhanced Stabilization Chemistry)-GalNAc递送技术平台。

这一技术平台不但提高了RNAi疗法的稳定性,而且促进疗法向肝脏的靶向递送。

此前,lumasiran已获得美国FDA授予的孤儿药资格和突破性疗法认定,以及EMA授予的PRIME药品(http://www.chemdrug.com/)认定。

关于ILLUMINATE-A
 
 
  名为ILLUMINATE-A的3期研究是一项随机,双盲,含安慰剂对照组的试验,共有30多名6岁以上的PH1患者参与。

试验结果表明,与安慰剂组相比,接受lumasiran治疗的患者尿液中草酸盐的平均水平较基线时显著降低,达到试验的主要终点。此外,治疗组中患者在尿液中草酸盐水平降低到正常范围内等其它6个次要终点上也取得了统计学意义上的显著改善。

该试验的完整结果将在2020年3月的OxalEurope国际会议(http://www.chemdrug.com/exhibit/)上公布。

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