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美国FDA加速批准Vyondys 53(golodirsen)上市用于治疗杜兴氏肌营养不良症

02-01 11:43 来源来源:  点击:标签:医药产品 医疗器械 医药产品

摘 要:  今天,美国FDA宣布,加速批准Sarepta Therapeutics公司的Vyondys 53(golodirsen)上市,治疗适于使用外显子53跳跃(exon 53

   今天,美国(http://www.chemdrug.com/article/11/)宣布,加速批准Sarepta Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)的Vyondys 53(golodirsen)上市,治疗适于使用外显子53跳跃(exon 53 skipping)治疗的杜兴氏肌营养不良症(DMD)患者。

 
  关于Vyondys 53
 
  Vyondys 53是Sarepta开发的一种磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸。它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程,引入外显子53跳跃,旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。
 
  Vyondys 53的疗效在一项包括两部分的临床研究中得到评估。第一部分包括12名DMD患者,8名患者接受Vyondys 53的治疗,4名接受安慰剂治疗。第二部分为开放标签试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),包括第一部分的12名患者和13名新的DMD患者。
 
  在这项研究中,接受>48周治疗后,患者平均肌萎缩蛋白水平从正常水平的0.1%(基线)提高的正常水平的1.02%。
 
  Vyondys 53的加速批准是基于接受治疗的患者骨骼肌中的肌萎缩蛋白水平升高的替代终点。FDA认为,申请中肌萎缩蛋白水平升高有可能合理预测DMD患者的临床效益。
 
  目前正在进行的临床研究将评估Vyondys 53能否提高DMD患者的运动功能。如果临床试验不能够证实临床效益,FDA可能收回对这一药物(http://www.chemdrug.com/)的批准。

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